أكد مسؤولون وأطباء مختصون أن العلاج الجيني الجديد «كاسجفي» (CASGEVY) الذي وفرته دولة الإمارات، أخيراً، وأطلق عليه «العلاج الجيني الشافي» يُمثّل أملاً جديداً في مسار علاج مرضى الثلاسيميا، حيث بدأ تطبيقه فعلياً على حالتين باستخدام تقنية «كريسبر» لتعديل الخلايا الجذعية، وتحفيز إنتاج الهيموغلوبين الجنيني، بهدف الوصول إلى الشفاء التام، وأشاروا إلى أن النتائج النهائية للعلاج ستُعلَن نهاية العام الجاري 2025، ويُرتقب أن تُظهر مؤشرات مبشرة.
وقالوا لـ«الإمارات اليوم» إن دولة الإمارات وفّرت علاجات أخرى متطورة، تُسهم في تحسين جودة حياة المرضى، مثل دواء «لوسباترسبت» الذي يقلل الحاجة إلى نقل الدم بنسبة 33%، و«ميتابيفات» بنسبة تصل إلى 50%، إلى جانب تطوير أدوية داعمة لطرد الحديد وتعديل سلوك كريات الدم الحمراء، ما يمنح المرضى فرصة لحياة طبيعية بأقل تدخلات طبية ممكنة ودون أعراض.
وأشادوا بجهود الدولة في الوقاية من المرض والحد من انتشاره، والتي أسهمت في انخفاض أعداد المصابين في الدولة، خصوصاً من خلال تطبيق الفحص الجيني قبل الزواج، الذي أسهم في خفض معدلات الإصابة بين المواليد الجدد، وأشارت جمعية الإمارات للثلاسيميا أنها تعمل حالياً على إعداد قاعدة بيانات لحصر أعداد المرضى بالتعاون مع الجهات الصحية في الدولة، بهدف توجيه الخدمات بشكل أدق وتحسين مستوى الرعاية الشاملة.
وتفصيلاً، نظمت جمعية الإمارات للثلاسيميا ملتقى العصف الذهني الثالث بعنوان «نجمعكم اليوم.. لنسعدكم غداً» بمناسبة اليوم العالمي للثلاسيميا، أمس، لمناقشة أحدث ما تم التوصل إليه من طرق علاج الثلاسيميا، وعرض بعض قصص النجاح لأبطال الثلاسيميا.
وأعربت الشيخة شيخة بنت سيف آل نهيان، رئيسة مجلس إدارة الجمعية، عن جزيل شكرها لوزارة الصحة ووقاية المجتمع لتعاونها الدائم مع الجمعية كشريك استراتيجي في العديد من المبادرات الإيجابية، التي أسهمت ولاتزال في نشر الوعي الثقافي والصحي حول المرض، والحد من انتشاره من خلال خفض عدد الحالات المصابة عند الولادة، إضافة إلى تشجيع الجمعية وغيرها من المؤسسات على إقامة مثل هذه الفعاليات.
وقال استشاري أمراض الدم وزراعة نخاع العظم في مركز أبوظبي للخلايا الجذعية، الدكتور محمد أبوحليقة، إن من أبرز العلاجات الحديثة التي وفرتها دولة الإمارات أخيراً لمرضى الثلاسيميا هو العلاج الجيني «كاسجفي» (CASGEVY)، الذي يعتمد على تقنية «كريسبر» للتحرير الجيني، ويعدّل الخلايا الجذعية للمريض بهدف إعادة تنشيط إنتاج الهيموغلوبين الجنيني (HbF)، ما يتيح الشفاء التام من المرض.
وأوضح أنه تم البدء فعلياً في تطبيق هذا العلاج على حالتين من المرضى، وفق خطوات دقيقة تشمل جمع الخلايا الجذعية، وتعديلها وراثياً، ثم إعادة زراعتها في جسم المريض، متوقعاً أن تُعلن النتائج النهائية للعلاج بنهاية العام الجاري 2025، ومن المرتقب أن تُظهر مؤشرات إيجابية مبشرة.
وأضاف أن دولة الإمارات تبذل جهوداً كبيرة في توفير أحدث العلاجات الداعمة لمرضى الثلاسيميا، بما في ذلك أدوية تعديل الهيموغلوبين، وأدوية طرد الحديد الزائد من الجسم، فضلاً عن عدد من العلاجات الجديدة التي لاتزال قيد الدراسة، وتهدف إلى تقليل اعتماد المرضى على نقل الدم.
وأشاد بجهود الجهات الصحية في الدولة، لاسيما في تطبيق برنامج الفحص الجيني قبل الزواج، الذي أسهم في خفض أعداد الإصابات الجديدة، من خلال الكشف المبكر عن حاملي المرض، وهو ما يسهم أيضاً في الوقاية من العديد من الأمراض الوراثية الأخرى.
وأكد رئيس قسم الأبحاث مدير مركز الثلاسيميا وفقر الدم المنجلي في مدينة برجيل الطبية، الدكتور خالد مسلم، أن هناك تطورات بارزة في مجال علاج الثلاسيميا، من أبرزها تحديث عدد من الأدوية المتاحة، وأشار إلى وجود دواءين جديدين في المرحلة الثانية من التطوير، هما «لوسباترسبت» و«ميتابيفات».
وأوضح أن دواء «لوسباترسبت» يُعطى للمريض عن طريق حقنة تحت الجلد مرة كل ثلاثة أسابيع، وقد أثبتت الدراسات قدرته على تقليل احتياج المرضى لنقل الدم بنسبة تصل إلى 33%، وهو متوافر حالياً في كل المراكز الطبية بالدولة، أما دواء «ميتابيفات»، فقد شاركت دولة الإمارات في تطويره، ويستهدف خفض احتياج المرضى لنقل الدم بنسبة تصل إلى 50%، وقد أظهرت نتائج الدراسات السريرية فاعليته، ومن المتوقع أن يتم توفيره في الدولة بحلول نهاية العام الجاري 2025.
وفي ما يخص العلاجات الحديثة، لفت إلى توافر العلاج الجيني «كاسجفي» (CASGEVY) في دولة الإمارات، الذي يُعرف بالعلاج الشافي التام من المرض بعد اعتماده عالمياً.
وقال نائب رئيس مجلس إدارة جمعية الإمارات للثلاسيميا، عبدالباسط محمد مرداس، إن الجمعية بصدد إعداد قاعدة بيانات لحصر أعداد المصابين بمرض الثلاسيميا على مستوى الدولة، بالتعاون مع الجهات الصحية المعنية في الدولة.