ائتلاف ينبه إلى خطورة مرض وراثي

دق الائتلاف المغربي للأمراض النادرة ناقوس الخطر بشأن “متلازمة انحلال الدم اليوريمي غير النمطية”، قائلا إنه “مرض مزمن يتميز بتكوين جلطات دموية في الأوعية الدموية الصغيرة في جميع أنحاء الجسم، ويؤثر على أعضاء مختلفة ويسبب مضاعفات خطيرة تهدد الحياة: السكتة الدماغية، قصور الكلى ومشاكل في القلب”.

وقالت خديجة موسيار، رئيسة الائتلاف المغربي للأمراض النادرة، إن الأمر يتعلق بـ”مرض وراثي ناجم عن التنشيط غير المنضبط للنظام المكمل، وهو جزء من الجهاز المناعي الذي يحمينا عن طريق مهاجمة جميع الخلايا الأجنبية أو الغازية. في متلازمة انحلال الدم اليوريمي غير النمطية، تكون بعض بروتينات النظام المكمل مفقودة أو لا تعمل بشكل صحيح”.

وأوضحت المختصة أنه “في المغرب، لا يزال مرضى متلازمة انحلال الدم اليوريمي غير النمطية يعانون من سوء وخصاص في التشخيص والرعاية، حيث إن المرض غير معروف من طرف كثير من الأطباء. ونظرًا لمحدودية خيارات العلاج، بما في ذلك عدم إمكانية الوصول إلى دواء إيكوليزوماب الذي لم يتم تسويقه بعد في المغرب، فإن التوقعات بالنسبة للمرضى سيئة، مع ارتفاع خطر الإصابة بالفشل الكلوي المتقدم وتكوين جلطات دموية مميتة”.

وقالت موسيار: “يمكن أن يظهر المرض في أي فترة من العمر بطريقة متفاوتة من مريض إلى آخر، ولكن بشكل عام من خلال ثالوث مميز يربط فقر الدم الناتج عن تدمير خلايا الدم الحمراء وانخفاض الصفائح الدموية والفشل الكلوي الحاد”، مضيقة ضمن بلاغ صادر عن الائتلاف: “في الواقع، تعتبر الكلى هدفًا رئيسيا للمرض، ويتطور ما يقرب من نصف المرضى إلى الفشل الكلوي الذي يتطلب غسيل الكلى. تحدث مشاكل أخرى، بما في ذلك الأعراض العصبية، والتشنجات، والعمى الدماغي، والشلل النصفي، والذهول أو الغيبوبة، واحتشاء عضلة القلب، والنزيف الرئوي، والتهاب البنكرياس، وتلف الكبد، وما إلى ذلك”.

وأوضحت موسيار أنه “في الماضي، كان المرض مرتبطًا بتوقعات خطيرة، حيث غالبًا ما يصاب المرضى بالفشل الكلوي أو يكونوا عرضة لحادث مميت. ولكن منذ عام 2011، أدى إدخال علاج إكوليزوماب إلى تغيير جذري مع تحسين كامل في جودة الحياة وحماية المرضى من التعرض لحوادث مميتة “.