مع محاولات العلماء على مدار السنوات الوصول لعلاج للأمراض النادرة، تم الكشف خلال الساعات الماضية عن اكتشاف عقار جديد للعلاج الجيني، وجرى تصنيفه كأغلى دواء في العالم.
شركة orchard Therapeutics والتي يقع مقرها في بوسطن، كشفت عن إطلاق عقار لعلاج اضطراب وراثي نادر يصل سعره إلى 4.25 مليون دولار.
اكتشاف أغلى دواء في العالم
بحسب صحيفة financial times، بات هذا العقار، المعروف باسم Lenmeldy، أغلى دواء في العالم.
الاضطراب الوراثي الذي يسمى حثل المادة البيضاء متبدل اللون، هو مرض يولد به حوالي 40 طفلًا مصابين به، في الولايات المتحدة كل عام، وفقًا لشبكة سي إن إن، والذي بات عقار لينميلدي هو العلاج الفعال له.
يدعي صانعو الدواء الجديد أنه يمكن أن يبطئ أو حتى يوقف تطور مرض MLD بجرعة واحدة.
ما هو المرض الجيني الذي يعالجه أغلى دواء في العالم؟
ويعد الأكثر خطورة في مرض MLD هو فقدان الأطفال في مرحلة الطفولة المتأخرة لجميع وظائفهم الحركية وتدهورهم، مما يتطلب في النهاية رعاية مكثفة على مدار الساعة، كما أنه يعد مرضا قاتلا بالنسبة لغالبية المرضى بعد خمس سنوات من ظهور الأعراض.
شركة أوركارد، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية مقرها المملكة المتحدة، والتي اشترتها مؤخراً مجموعة الأدوية اليابانية كيوا كيرين، قالت إن الافتقار إلى علاجات أخرى لمرض MLD يبرر السعر.
بحسب التقرير فإن القرار أشعل الجدل من جديد حول تسعير العلاجات الخلوية والجينية، التي تقدم علاجات ثورية جديدة، وأحيانًا علاجات للمرضى الذين ليس لديهم سوى عدد قليل جدًا من الخيارات الأخرى.
ومن بين أغلى العلاجات الجينية المعتمدة، علاج الهيموفيليا بي من شركة يونيكيور، هيمجينيكس، بسعر 3.5 مليون دولار، وعقار الثلاسيميا زينتيجلو من إنتاج بلوبيرد، بسعر 2.8 مليون دولار.
بوبي جاسبار، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي لشركة Orchard، قال إن الشركة ملتزمة بتمكين الوصول الواسع والسريع والمستدام إلى هذا الدواء المهم للمرضى المؤهلين الذين يعانون من بداية مبكرة لمرض MLD.