وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، على علاجين لمرض فقر الدم المنجلي، يعتمدان على تقنية تحرير الجينات.
ويعتبر «كاسغيفي» Casgevy أول علاج جيني يعتمد بالكامل على استخدام تقنية تحرير الجينات «كريسبر» CRISPR لإصلاح خلايا الدم الجذعية حتى تنتج الهيموغلوبين الصحي.
ويقوم العلاج الثاني «ليفيغنيا» Lyfgenia أيضاً بتحرير خلايا الدم الجذعية، باستخدام فايروس لتوصيل حزمة وراثية إلى الخلايا.
ووفق «هيلث داي»، يعتبر «كاسغيفي» أول دواء متوفر في الولايات المتحدة لعلاج مرض وراثي باستخدام تقنية تحرير الجينات. بينما يستخدم العلاج الآخر «ليفيغنيا» فايروساً شائعاً لإجراء تعديلات وراثية على الخلايا الجذعية لدم المريض في نخاع العظم. ويتم استخدام الفايروس فقط لتوصيل حمولة وراثية تجعل خلايا الدم تبدأ في إنتاج الهيموغلوبين الصحي. بعد ذلك يتم إعادة خلايا الدم الجذعية المعدلة وراثياً كجرعة واحدة للتسريب لمرة واحدة.